肝病新疗法领航者，拟IPO募资1亿美元

创鉴汇 / 报道

近日，总部位于法国的公司Genfit宣布将在纳斯达克上市，股票代码“GNFT"，融资约1亿美元。Genfit致力于发现和开发针对肝脏疾病的候选药物和诊断解决方案，特别是由代谢引发的肝病和肝胆疾病。

Elafibranor是Genfit的主要候选药物。它是一款小分子过氧化物酶体增殖物活化受体（PPAR）双亚型（α/δ）激动剂，被认为特别对原发性胆汁性胆管炎（PBC）有潜在疗效，并对非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的多个病理方面起作用，包括炎症，胰岛素敏感性，脂质/代谢特征和肝脏标记物。

▲Elafibranor分子结构式（图片来源：Anypodetos [CC0], from Wikimedia Commons）

非酒精性脂肪性肝炎（NASH）是非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）的一个亚组，是一种肝内脂肪积聚而导致的慢性进展性肝病，表现为肝脏损伤和炎症。公开数据显示，NAFLD在发达国家和地区患病率高，患病率约15%～40%，其中10～20%的NAFLD患者会发展为NASH，预计全球范围内NASH的发病率在3～5%，在糖尿病人群中发病率会提高至22%，更值得注意的是NASH患者中约有15～25%的病人会发展成为肝硬化。

在适应症NASH的治疗方面，Genfit正在加紧推进Elafibranor的临床3期试验，代号为RESOLVE-IT，Genfit表示，如果RESOLVE-IT研究成功，Elafibranor有希望在2019年下半年或2020年上半年在欧洲获得有条件批准。

▲Genfit公司研发管线（图片来源：Genfit公司官网）

PBC是一种罕见的慢性肝病，其特征是肝脏中的胆管逐渐被破坏。对胆管的损害可以抑制肝脏清除体内毒素的能力，并可导致肝脏瘢痕组织形成，即肝硬化。

在治疗PBC方面，去年12月，Genfit公布了Elafibranor的2期临床试验数据，评估 Elafibranor（80 mg和120 mg每日一次）在对熊去氧胆酸（UDCA）反应不足的成人患者中的疗效和安全性。

试验达到了其主要终点，即与基线相比患者平均血清碱性磷酸酶（ALP）水平显著降低。与安慰剂组相比，Elafibranor组患者的ALP水平分别降低了52％（p<0.001）和44％（p<0.001）。此外，在80 mg和120 mg组达到复合次要终点（血清ALP水平低于1.67x正常上限，ALP降低超过15％，且总胆红素水平低于正常上限）的患者比例显著升高，分别为67％和79％，而安慰剂组仅为6.7％。ALP是PBC疾病进展的既定替代指标，该复合终点先前已用于监管批准。

除了ALP水平的显著降低以外，Elafibranor组的患者，还显示出了对其它PBC标志物如γ-谷氨酰转移酶，和代谢标志物如总胆固醇，低密度脂蛋白-胆固醇（LDL-C）和甘油三酯的改善。

参考资料：

[1]GENFIT FILES REGISTRATION STATEMENT FOR PROPOSED INITIAL PUBLIC OFFERING IN THE UNITED STATES Retrieved  Feb 27,2019 from 公司官网

[2]Genfit: Positive Phase 2 Results from Study of Elafibranor in Primary Biliary Cholangitis. Retrieved December 06, 2018, from https://globenewswire.com/news-release/2018/12/06/1662790/0/en/Genfit-Positive-Phase-2-Results-from-Study-of-Elafibranor-in-Primary-Biliary-Cholangitis.html 

[3] Genfit官网. Retrieved December 06, 2018, from https://www.Genfit.com/

本文来自药明康德微信团队，欢迎转发到朋友圈，谢绝转载到其他平台；如有开设白名单需求，请在文章底部留言；如有其他合作需求，请联系[e-mail]

热门阅读：